基在3期研究CARTITUDE-4的成果，美国食物药品监视治理局(FDA)肿瘤药物征询委员会(ODAC)以11票对0票撑持有益的CARVYKTI®风险-获益评估

本地时候2024年3月15日，传奇生物(NASDAQ: LEGN)在美国新泽西州萨默塞特公布，美国食物药品监视治理局(FDA)肿瘤药物征询委员会(ODAC)建议CARVYKTI®(西达基奥仑赛，cilta-cel)用在医治复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往最少接管过一线医治(包罗一种卵白酶体按捺剂和一种免疫调理剂)且对来那度胺耐药。该积极建议是在委员会对3期研究CARTITUDE-4的疗效和平安性数据进行评估以后提出的。委员会分歧投票撑持CARVYKTI®(11比 0)，认为cilta-cel对拟议顺应症的风险-获益评估成果杰出。由CARTITUDE-4研究撑持的弥补生物成品许可申请 (sBLA) 今朝正在接管FDA审查，该申请的处方药用户付费法案 (PDUFA) 的方针日期为 2024 年 4月5日。

"征询委员会对CARVYKTI®的积极建议使我们离帮忙更多患者克服复发和难治性多发性骨髓瘤又近了一步，"传奇生物首席履行官黄颖博士暗示。"我们努力在改良多发性骨髓瘤患者的糊口，能在患者病程初期为他们供给这款立异疗法让我们倍感振奋"。

征询委员会审查了CARTITUDE-4(NCT04181827)的研究成果，该研究是首个随机3期研究，旨在评估CARVYKTI®与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)在医治既往接管过一至三线医治的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和平安性[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的成果在 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上初次发布，这些成果也撑持了近期欧洲药品治理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对CARVYKTI®医治复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的积极定见，这些患者既往最少接管过一线医治(包罗卵白酶体按捺剂和免疫调理)，并在最初的医治中呈现疾病进展且对来那度胺耐药。

肿瘤药物征询委员会(ODAC)应美国 FDA 要求组建，担任审查和评估用在医治肿瘤疾病的人用药物产物的平安性和有用性数据。该委员会按照其评估成果供给非束缚性建议;由FDA作出终究药物是不是核准的决议。

关在 CARVYKTI® （ cilta-cel ，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，利用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者本身的T细胞进行润色，以辨认和消弭表达BCMA的细胞。BCMA首要表达在恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的概况。西达基奥仑赛的CAR卵白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞连系后，CAR可增进T细胞活化、扩增，继而断根靶细胞[2]。

2017年12月，杨森与传奇生物签定了全球独家许可和合作和谈，以开辟和贸易化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛取得美国FDA核准上市，5月取得欧盟EC授与的附前提上市许可，9月取得日本MHLW核准上市，用在医治复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。西达基奥仑赛在2019年12月在美国和2020年8月在中国取得冲破性疗法认定。另外，西达基奥仑赛在2019年4月取得欧盟委员会优先药物质格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA别离在2019年2月、2020年2月和2020年6月授与西达基奥仑赛孤儿药资历认定。2022年3月，欧洲药品治理局的孤儿药品委员会分歧建议，按照临床数据(医治后完全减缓率有所改良且延续具有)保持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关在 CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)在既往接管过一至三线医治的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和平安性，以无进展保存期(PFS)为该研究首要起点[3]。

关在多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不成治愈的血液肿瘤，是因为骨髓中的浆细胞过度增殖致使的恶性疾病[4]。估计2024年美国将有跨越35000人被诊断为多发性骨髓瘤，跨越12000人死在该疾病[5]。固然一些多发性骨髓瘤患者无较着症状，是因为呈现症状而被确诊，这些症状可能包罗骨病、低血细胞计数非常、血钙升高、肾脏问题或传染等[6]。

关在传奇生物

传奇生物(NASDAQ:LEGN)成立在2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、出产和贸易化开辟在一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法范畴第一方阵，全球员工总数逾1800人。今朝经由过程与杨森的合作，首款产物CARVYKTI®(cilta-cel，西达基奥仑赛)在2022年取得美国食物药品监视治理局(FDA)、日本厚生劳动省(MHLW)核准上市，并取得欧盟委员会(EC)附前提上市许可，无望处理多发性骨髓瘤医治的世界级困难。2022年末，国度药品监视治理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请(NDA)，并在2023年1月纳入优先审评法式。另外，公司还多款在研细胞疗法，用在血液瘤、实体瘤和其它疑问疾病����APP的医治。

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关在前瞻性陈说的留意事项

本旧事稿中关在将来预期、打算和前景的陈说，和关在非汗青现实事项的任何其他陈说，均组成1995年《私家证券诉讼鼎新法案》所指的「前瞻性陈说」。这些陈说包罗但不限在与传奇生物的计谋和方针相关的表述;对CARVYKTI®相干的表述，包罗传奇生物对CARVYKTI®的预期;相关CARVYKTI®可能被核准用在医治既往接管过一至三线医治的复发且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者;与CARVYKTI®申报相关的表述，和向美国FDA和其他监管机构申报的进展环境，和传奇生物候选产物的潜伏好处。「预期」、「相信」、「继续」、「可能」、「估量」、「期望」、「筹算」、「可能」、「打算」、「潜伏」、「猜测」、「估计」、「应当」、「方针」、「将」、「会」和近似表达旨在辨认前瞻性陈说，但并不是所有前瞻性陈说都包括这些辨认词。因为各类主要身分，现实成果可能与此类前瞻性陈说所唆使的成果具有本色性差别。传奇生物的预期可能会遭到(此中包罗)以下身分影响：新药开辟进程中的不肯定性，不测的临床实验成果，包罗对现有临床材料的额外阐发或不测的新临床材料的成果;不测的监管步履或耽搁，包罗要求供给额外的平安性和/或有用性材料或材料阐发，或一般的当局监管;因为我们的第三方合作火伴采纳的步履或未能采纳步履而致使的不测耽搁;传奇生物的专利或其他专有常识产权庇护遭到挑战而发生的不肯定性，包罗美国诉讼进程中触及的不肯定性;一般合作;当局、行业和一般产物订价和其他政治压力;COVID-19年夜风行的延续时候和严峻水平，和为应对不竭转变的情势而采纳的当局和监管办法;和传奇生物在2023年3月30日向美国证券买卖委员会递交的20-F表格年度陈述的「风险身分」部门中会商的其他身分。假如这些风险或不肯定性中的一个或多个成为实际，或假如根基假定被证实不准确，则现实成果可能与本旧事稿中描写的预期、相信、估量或预期的成果具有严重差别。本旧事稿中包括的任何前瞻性陈说仅代表截至本旧事稿发布之日的环境。传奇生物明白声明，不管是因为新消息、将来事务仍是其他缘由，均不承当更新任何前瞻性陈说的权利。

参考来历：

[1] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T疗法JNJ-68284528与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达拉单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)在复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的比力研究(CARTITUDE-4)。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月拜候。

[2] CARVYKTI™ 处方消息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.

[3] ClinicalTrials.gov. 靶向BCMA的CAR-T疗法JNJ-68284528与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达拉单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)在复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的比力研究(CARTITUDE-4)。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04181827。2023 年 11 月拜候。

[4] 美国临床肿瘤学会，多发性骨髓瘤简介。https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction。2023 年 3 月拜候。

[5] 美国癌症协会，关在多发性骨髓瘤的要害统计数据。https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370%20in%20women.2024 年 2 月拜候。

[6] 美国癌症协会，多发性骨髓瘤：初期检测、诊断和分期。https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.2023 年 3 月拜候。